Zwei Forscherinnen hatten dafür 2020 den Nobelpreis bekommen. Eine von beiden, Emmanuelle Charpentier, war in der Berliner Charité dabei, als ein 19-Jähriger behandelt wurde. Er hat eine genetisch bedingte Bluterkrankung (Beta-Thalassämie) und musste immer wieder Transfusionen bekommen. Seit er mit seinen eigenen genveränderten Stammzellen (Exa-cel) behandelt wurde, ist das nicht mehr nötig.

Für seine Behandlung war allerdings auch eine Chemotherapie nötig, die Nebenwirkungen haben kann. Außerdem gibt es noch keine Daten, ob die Gentherapie auch langfristig sicher ist und wirkt.